أعلنت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية فتح تحقيق بشأن احتمال الإصابة بأورام، بينها أورام خبيثة، لدى مرضى تلقوا العلاج الجيني زولجينسما الذي تنتجه شركة نوفارتس، والمخصص للأطفال المصابين بضمور العضلات الشوكي.
وجاء التحرك الأمريكي بعد أن كشفت نوفارتس عن رصد حالتين ظهرت فيهما أورام لدى أطفال، مع وجود أدلة تشير إلى احتمال ارتباطها بالعلاج الجيني، كما قالت إنها تلقت إجمالي 9 تقارير عن ظهور أورام لدى مرضى سبق علاجهم بالدواء منذ حصوله على الموافقة التنظيمية الأولى عام 2019.
ويُستخدم زولجينسما عبر التسريب الوريدي لعلاج الأطفال دون سن الثانية المصابين بضمور العضلات الشوكي، ويعتمد على فيروس معدل لنقل نسخة فعالة من الجين إلى خلايا المريض. ووفقًا للشركة، أظهرت الفحوصات في الحالتين الأخيرتين أدلة على اندماج المادة الوراثية للفيروس الناقل داخل الحمض النووي للمرضى، ما يثير احتمال وجود صلة بين العلاج وتكوين الأورام.
وفي المقابل، قالت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية إن الفوائد الإجمالية لزولجينسما، وكذلك إيتفيسما، لا تزال تفوق المخاطر المحتملة عند استخدامهما وفقًا للتصاريح المعتمدة، لكنها تواصل تقييم البيانات المتاحة لتحديد ما إذا كانت هناك حاجة إلى إجراءات تنظيمية إضافية.
وتنتج نوفارتس أيضًا علاجًا جينيًا آخر يُعرف باسم إيتفيسما، ويُعطى عن طريق الحقن داخل القراب لعلاج البالغين والأطفال الذين تبلغ أعمارهم عامين فأكثر. وأوضحت الإدارة الأمريكية أنه لم تُسجل حتى الآن حالات إصابة بأورام مرتبطة باستخدام هذا العلاج، الذي حصل على الموافقة العام الماضي لعلاج اضطراب عضلي نادر.
وقالت نوفارتس إن زولجينسما تلقاه أكثر من 6 آلاف طفل حول العالم، مؤكدة أنها أبلغت السلطات الصحية بالحالتين في الوقت المناسب، وأن احتمالية الإصابة بالأورام مدرجة بالفعل ضمن معلومات وصف الدواء. وجاء ذلك بعد انتقادات من منظمات معنية بحقوق المرضى بشأن بطء مشاركة المعلومات المتعلقة بالحالات.
ودعت منظمة SMA Europe المدافعة عن حقوق مرضى ضمور العضلات الشوكي الشركة إلى توضيح المعلومات المتاحة بشأن الحالتين، والفصل بين الحقائق المؤكدة والجوانب التي لا تزال غير معروفة، مع بيان التداعيات المحتملة على الأطفال الذين تلقوا العلاج. ولم تكشف نوفارتس عن المواقع الجغرافية للحالتين، ولم تصدر وكالة الأدوية الأوروبية تعليقًا فوريًا على الواقعة.